আখারির তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল সাফল্য পিএনএইচ-এর চিকিত্সায় বাধা প্রদানকারীদের পরিপূরক করে

আকারি থেরাপিউটিক্স প্যারোসিসমাল নিশাচর হিমোগ্লোবিনুরিয়া (পিএনএইচ) এর চিকিত্সায় সি 5 পরিপূরক ইনহিবিটার ন্যামাকোপনের তৃতীয় পর্যায়ের ক্যাপস্টোন সমীক্ষা থেকে ইতিবাচক অন্তর্বর্তী তথ্য প্রকাশ করেছে।

এটি পিএনএইচ রোগীদের মধ্যে পরিচালিত একটি তিন ভাগ, দ্বি-কোহর্ট, এলোমেলোভাবে, ওপেন-লেবেল গবেষণা যা পূর্বে পরিপূরক ইনহিবিটার থেরাপি (প্রাথমিক চিকিত্সা) পায় নি এবং রক্ত সঞ্চালনের উপর নির্ভরশীল in গবেষণায়, রোগীদের এলোমেলোভাবে নিয়োগ করা হয়েছিল এবং 6 মাসের জন্য নোমাকোপান বা স্ট্যান্ডার্ড কেয়ারের (এসওসি: রক্ত সঞ্চালন, অ্যান্টিকোয়গুলেশন বা অ-অ্যান্টি-অ্যান্টিওগুলেশন) দৈনিক একটি সাবকুটেনিয়াস ইনজেকশন গ্রহণ করা হয়েছিল। 6 মাস পরে, এসওসি গ্রুপের রোগীরা 3 মাস ধরে ন্যামাকোপান পেয়েছিলেন এবং নোমাকোপন গ্রুপের রোগীরা অতিরিক্ত তিন মাস ধরে ন্যামাকোপান গ্রহণ করতে থাকেন। অধ্যয়নের প্রাথমিক প্রান্তটি ছিল: স্থিতিশীল হিমোগ্লোবিন (এইচবি), প্রাক-অধ্যয়নের এলোমেলো সময়কালে প্রতিটি রোগীর জন্য নির্ধারিত মানের চেয়ে এইচবি স্তর হিসাবে বেশি সংজ্ঞায়িত, এবং 6 মাসের চিকিত্সার সময় প্যাকযুক্ত লাল রক্তকণিকা (পিআরবিসি) ইনফিউশন এড়ানো উচিত সময়কাল। যদি এইচবি নির্ধারিত মানের নীচে থাকে তবে সমস্ত রোগী রক্ত সরবরাহ করবেন।

এবার প্রকাশিত তথ্যটি গবেষণায় প্রবেশকারী প্রথম আট রোগীর কাছ থেকে এসেছে। অন্তর্বর্তী ডেটা দেখায় যে ন্যামাকোপান প্রাপ্ত সমস্ত রোগী স্থানান্তর-স্বতন্ত্রের প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছেন (অর্থাত্ রক্ত সঞ্চালনের উপর নির্ভরশীলতা থেকে মুক্তি পান): চিকিত্সার প্রথম in মাসেই, এলোমেলোভাবে ন্যামাকোপানে নিযুক্ত 4 রোগী রক্ত সঞ্চালন পান নি এবং এলোমেলোভাবে নিযুক্ত করা হয়েছিল এসওসি সমস্ত 4 রোগীর রক্ত চলাচল করেছে। দুই গ্রুপের রোগীদের একই historicalতিহাসিক রক্ত সঞ্চালনের মাত্রা ছিল এবং এর অর্থ এইচবি সেটিংস, এবং চিকিত্সার পার্থক্যগুলি পরিসংখ্যানগতভাবে গুরুত্বপূর্ণ (পি = 0.034)।

দ্বিতীয় পর্যায়ের কোবাল্ট পিএনএইচ গবেষণায়, 8 রোগীর মধ্যে 6 জন চিকিত্সার আগে সংক্রমণ-নির্ভর ছিলেন। 3 মাস চিকিত্সার পরে, এই 6 রোগীর মধ্যে 3 জন ট্রান্সফিউশন নির্ভরতা থেকে মুক্তি পেয়েছিল এবং বাকী 3 জন দীর্ঘমেয়াদী ফলো-আপ সুরক্ষা অধ্যয়ন থেকে মুক্তি পেয়েছে। রক্ত সঞ্চালন নির্ভরতা (হিসাবে সংজ্ঞায়িত: 6 মাসের জন্য কোনও রক্ত সংক্রমণ নয়) গত 12 মাসে একজন রোগী যিনি পিআরবিসি'র একক পেয়েছিলেন, ব্যতীত বাকি রোগীরা দু'বছর পর্যন্ত রক্ত চলাচল-স্বাধীন থেকেছেন।

আজ অবধি, মোট 14 জন পিএনএইচ রোগীকে 4 টি ক্লিনিকাল পরীক্ষায় নোমাকোপান দিয়ে চিকিত্সা করা হয়েছে। ইউরোপীয় হেমাটোলজি (ইএইচএ) এর বার্ষিক সভায়, জুন ১১-১৪, ২০২০ এ অতিরিক্ত তৃতীয় তৃতীয় ডেটা ঘোষণা করা হবে।

ন্যামাকোপনের প্রতিযোগিতামূলক সুবিধা (সিনারজিস্টিক সি 5 এবং এলটিবি 4 ইনহিবিশন)

নোমাকোপন একটি ছোট রিকম্বিনেন্ট প্রোটিন (16740Da), যা অত্যন্ত দ্রবণীয় এবং স্থিতিশীল। এটি পরিপূরক উপাদান সি 5-তে কাজ করে, যা সি 5 এ এর মুক্তি এবং সি 5 বি -9 (যা ঝিল্লি আক্রমণ আক্রমণ নামেও পরিচিত) রোধ করতে পারে। লিউকোট্রিন বি 4 (এলটিবি 4)। সি 5 এবং এলটিবি 4 উভয়ই মানব প্রতিরোধ ক্ষমতা / প্রদাহজনক প্রতিক্রিয়ার গুরুত্বপূর্ণ উপাদান। নোমাকোপান ক্লিনিকালি পিএনএইচ, বুলাস পেমফিগয়েড, এটপিক কেরোটোকঞ্জঞ্জিটিভিটিস এবং থ্রোম্বোটিক মাইক্রোঞ্জিওপ্যাথির চিকিত্সার জন্য তৈরি করা হয়।

আকারি একটি নতুন, ঘর-তাপমাত্রা-স্থিতিশীল, উচ্চ-ঘনত্বের ন্যামাকোপান ফর্মুলেশন বিকাশ করছে যা 0.3mL এর কম পরিমাণে, কম সান্দ্র ইনজেকশনগুলির অনুমতি দেয়, ইনসুলিন ইনজেকশন পেনের অনুরূপ সিরিঞ্জ ব্যবহার করে, যা সপ্তাহে একবার তলদেশীয় ইনজেকশন সরবরাহ করে। এই নতুন সূত্রটি প্রয়োগের জন্য দ্বিতীয় ধাপের ক্যাপস্টোন স্টাডিতে রোগীদের তালিকাভুক্তি এখন বিলম্বিত হয়েছে।

সলিরিস একটি ব্লকবাস্টার সি 5 পরিপূরক বাধা যা আলেকশিয়ান দ্বারা নির্মিত। এটি 2007 সালে চালু হয়েছিল এবং পিএনএইচ সহ 4 টি বিরল রোগের চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত হয়েছে। ওষুধটি বিশ্বের সবচেয়ে বেশি বিক্রি হওয়া এতিম ওষুধগুলির মধ্যে একটি, যেখানে 2018 সালে $ 3.563 বিলিয়ন মার্কিন ডলার বিক্রি হয়েছে এবং এটি আলেক্সিয়নের জন্য সত্য "নগদ গাভী"। বর্তমানে সংস্থাটি সলিরিসের জন্য অবিচ্ছিন্নভাবে নতুন ইঙ্গিতগুলি বিকাশ করছে এবং এটিও আলটোমিরিসের একটি আপগ্রেড সংস্করণ বিকাশ করছে, এটি প্রতি দীর্ঘ ২২ সপ্তাহে পরিচালিত প্রথম দীর্ঘ-অভিনয়কারী সি 5 পরিপূরক প্রতিরোধক এবং পিএনএইচ চিকিত্সার জন্য অনুমোদিতও হয়েছে।

বর্তমানে সলিরিস এবং আলটিমিরিস পিএনএইচ বিকাশ পাইপলাইনে অন্যান্য পরিপূরক বাধা প্রদানকারীদের থেকেও সম্ভাব্য প্রতিযোগিতার মুখোমুখি। ন্যামাকোপন ছাড়াও অ্যাপেলিস সম্প্রতি সি -3 পরিপূরক ইনহিবিটার পেগ্যাসিটাকোপ্লান-এর প্রথম পর্বের মাথা থেকে মাথা পগাসাস স্টাডির ফলাফল প্রকাশ করেছেন। ডেটা দেখায় যে পেগ্যাসিটাকোপ্লান সলিরিসকে কার্যকারিতা হিসাবে পরাজিত করেছে। প্রাথমিক কার্যকারিতা শেষের দিকগুলির ক্ষেত্রে, চিকিত্সার 16 সপ্তাহে এইচবি-সংশোধন মানে একটি পরিসংখ্যানগতভাবে গুরুত্বপূর্ণ উন্নতি হয়েছে (+ 2.4 জি / ডিএল বনাম -1.5 গ্রাম / ডিএল; পার্থক্য = 3.8 গ্রাম / ডিএল, পি <> মূল মাধ্যমিকের শেষ পয়েন্টগুলিতে উল্লেখযোগ্য কার্যকারিতাও দেখানো হয়েছিল: চিকিত্সার 16 সপ্তাহে, পেগেসিটাকোপ্লান গ্রুপের 85% রোগীর সলিরিস গ্রুপের 15% এর তুলনায় রক্তের সংক্রমণ ছিল না।