নেফেকন (টার্গেট রিলিজ বুডসোনাইড) যুক্তরাষ্ট্রে তালিকার জন্য আবেদন করেছে!

সুইডিশ বায়োফার্মাসিউটিক্যাল সংস্থা কালিডিটাস থেরাপিউটিক্স সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে তারা মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসনের (এফডিএ) কাছে নেফেকন (বুডসোনাইড) এর জন্য একটি নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (এনডিএ) জমা দিয়েছে, যা একটি নতুন মৌখিক প্রস্তুতি যা আইজিএ 1-এর ডাউন-রেগুলেশনকে লক্ষ্য করে প্রাথমিক আইজিএ নেফ্রোপ্যাথির চিকিত্সা (আইগান)। সংস্থাটি ৫০৫ (খ) (২) রুটের মাধ্যমে ত্বরান্বিত অনুমোদনের জন্য আবেদন করতে চাইছে। অনুমোদিত হলে নেফেকন হ'ল প্রথম থেরাপি যা আইগ্যানের চিকিত্সার জন্য বিশেষভাবে ডিজাইন করা এবং অনুমোদিত।

কালিডিটাসের প্রধান নির্বাহী কর্মকর্তা রেনি আগুয়ার লুসান্দার বলেছেন: জিজি কোট; এটি জিজি # 39 এর বিকাশের একটি গুরুত্বপূর্ণ মাইলফলক। আমরা এই এজেন্সির সাথে কাজ করার অপেক্ষায় রয়েছি। প্রথমবারের মতো ইগানকে টার্গেট করে একটি ড্রাগ অনুমোদনের জন্য এফডিএতে জমা দেওয়া হয়েছে। আমি বিশ্বাস করি যে আমরা আমাদের কী ফেজ 3 ট্রায়াল এবং ফেজ 2 বি পরীক্ষার সফল ফলাফলের ভিত্তিতে একটি খুব নির্ভরযোগ্য ডেটা প্যাকেজ সরবরাহ করি, যা প্রাথমিক এবং মূল উভয় মাধ্যমিক সমাপ্তির সাথে মিলিত হয়েছিল। কলিডিটাস দীর্ঘকাল ধরে নির্ভুলতা ভিত্তিক এবং রোগ-সংশোধিত ইগান চিকিত্সার পদ্ধতিগুলি বিকাশের জন্য প্রতিশ্রুতিবদ্ধ ছিল। এই পদ্ধতিটি রোগের উত্সের দিকে মনোনিবেশ করে এবং হাজার হাজার রোগীকে সহায়তা করার আশাবাদী, তাই আজকের দিনটি সত্যই একটি বিশেষ দিন। জিজি কোট;

নেফেকন হ'ল একটি পেটেন্টযুক্ত মৌখিক প্রস্তুতি যা একটি শক্তিশালী এবং সুপরিচিত সক্রিয় পদার্থ-বুয়েডসোনাইড লক্ষ্যযুক্ত মুক্তির জন্য রয়েছে। প্রধান প্যাথোজেনেসিস মডেল অনুসারে, প্রস্তুতিটি নীচের ছোট্ট অন্ত্রের যেখানে পীড়া রোগের উদ্ভব হয়েছিল সেখানে পিয়ের জিজি # প্যাচে ড্রাগ সরবরাহ করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে। নেফেকনটি টারজিআইটি প্রযুক্তি থেকে উদ্ভূত, যা পদার্থগুলি শুষে নেওয়া ছাড়াই পেট এবং অন্ত্রের মধ্যে দিয়ে যেতে দেয় এবং কেবল যখন ছোট্ট অন্ত্রের নীচের অংশে পৌঁছায় কেবল ডালের মধ্যেই মুক্তি পেতে পারে।

কলিডিটাস দ্বারা সম্পন্ন বিশাল ফেজ 2 বি ট্রায়াল হিসাবে দেখানো হয়েছে, ডোজ এবং অপ্টিমাইজড রিলিজ প্রোফাইলের সংমিশ্রণ ইগান রোগীদের জন্য কার্যকর। কার্যকর স্থানীয় প্রভাবগুলি ছাড়াও, এই সক্রিয় পদার্থটি ব্যবহারের আরেকটি সুবিধা হ'ল এটি হ'ল কম জৈব উপলভ্যতা, অর্থাৎ প্রায় 90% সক্রিয় পদার্থ সিস্টেমেটিক সঞ্চালনে পৌঁছানোর আগে যকৃতে নিষ্ক্রিয় হয়। এর অর্থ হ'ল উচ্চ ঘনত্বের ওষুধগুলি যেখানে প্রয়োজন সেখানে স্থানীয়ভাবে প্রয়োগ করা যেতে পারে তবে সিস্টেমিক এক্সপোজার এবং পার্শ্ব প্রতিক্রিয়াগুলি খুব সীমাবদ্ধ।

নেফগার্ড ক্লিনিকাল ট্রায়াল পার্ট এ ফলাফল

কলিডিটাস হ'ল একমাত্র সংস্থা যা ইগান-এর ফেনা 2 বি এবং ফেজ 3 এলোমেলোভাবে, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত ক্লিনিকাল পরীক্ষায় ইতিবাচক তথ্য পেয়েছে।

নেফেকন এনডিএ জমা নেফআইগআর্ডের মূল ধাপ 3 মূল স্টাডির অংশ A এর ইতিবাচক তথ্যের উপর ভিত্তি করে। এটি একটি এলোমেলোভাবে, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত, আন্তর্জাতিক বহুজাতিক কেন্দ্র অধ্যয়ন যা 200 বয়স্ক ইগান রোগীদের নেফেকন এবং প্লেসবোয়ের কার্যকারিতা এবং সুরক্ষা মূল্যায়নের জন্য ডিজাইন করা হয়েছে। যেমন আগেই উল্লেখ করা হয়েছে, প্লাসিবোর সাথে তুলনা করে, গবেষণাটি প্রোটিনুরিয়া হ্রাসের প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে এবং দেখিয়েছে যে ইজিএফআর 9 মাস স্থিতিশীল ছিল। নেফআইজিএআরডি পরীক্ষায় এটিও প্রমাণিত হয়েছিল যে নেফেকন সাধারণত ভালভাবে সহ্য করেছিলেন এবং এর সুরক্ষাটি 2 বি পর্যায়ের ফলাফলের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ। জমা দেওয়া তথ্যে নেফিগান ফেজ 2 ট্রায়াল থেকে ক্লিনিকাল ডেটাও অন্তর্ভুক্ত রয়েছে যা নেফআইজিআরডি অধ্যয়নের প্রাথমিক এবং মাধ্যমিক শেষ পর্যায়ে পৌঁছেছে।

কলিডিটাস ত্বরিত অনুমোদনের জন্য আবেদন করেছে। তাত্ক্ষণিক অনুমোদন ইউএস এফডিএর একটি নতুন ড্রাগ অনুমোদনের চ্যানেল, যার ফলে বড় রোগের আনমেট চিকিত্সাগত চাহিদা সমাধানের সম্ভাবনা রয়েছে এমন ওষুধগুলি একটি সারোগেট এন্ডপয়েন্টের ভিত্তিতে অনুমোদিত হওয়ার অনুমতি দেয়। থিম্পসন এ এট আল দ্বারা প্রকাশিত ক্লিনিকাল গবেষণা মেটা-বিশ্লেষণের পরিসংখ্যান কাঠামোর উপর ভিত্তি করে প্লেসবোয়ের সাথে তুলনা করে মূল পর্ব 3 ট্রায়াল নেফআইজিআরডের সারোগেট শেষ পয়েন্ট হ'ল যা প্রোটিনুরিয়ার হ্রাস। 2019 সালে ক্লিনিকাল স্টাডিতে আইগান রোগীদের হস্তক্ষেপের জন্য। অপেক্ষা করো. দীর্ঘমেয়াদী কিডনি বেনিফিট ডেটা সরবরাহ করার জন্য নকশাকৃত একটি নিশ্চিত স্টাডি পুরোপুরি নথিভুক্ত হয়েছে এবং ২০২৩ সালের প্রথম দিকে এটি ঘোষণা করা হবে বলে আশা করা হচ্ছে।