তালিকার জন্য maralixibat ইইউ অ্যাপ্লিকেশন: অ্যালাগিল সিন্ড্রোমের সাথে যুক্ত কোলেস্ট্যাটিক প্রুরিটাসের চিকিত্সা!

মিরম ফার্মা একটি বায়োফার্মাসিউটিক্যাল কোম্পানি যা লিভারের রোগের চিকিৎসার জন্য উদ্ভাবনী থেরাপি তৈরির জন্য নিবেদিত। সম্প্রতি, কোম্পানী ঘোষণা করেছে যে তারা অ্যালাগিলে কোলেস্ট্যাটিক প্রুরিটাসের চিকিৎসার জন্য ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সির (EMA) কাছে মৌখিক অ্যাপিক্যাল সোডিয়াম-নির্ভর বাইল অ্যাসিড ট্রান্সপোর্টার (ASBT) ইনহিবিটর, maralixibat-এর বিপণন অনুমোদনের (MAA) জন্য একটি আবেদন জমা দিয়েছে। ALGS সিন্ড্রোমের রোগীদের। ALGS ইঙ্গিত আবেদন জমা দেওয়ার সময়, মিরম প্রগতিশীল পারিবারিক ইন্ট্রাহেপ্যাটিক কোলেস্টেসিস টাইপ 2 (PFIC2) এর চিকিত্সার জন্য মারালিক্সিব্যাট-এর MAA প্রত্যাহার করে নেয় এবং চলমান ফেজ 3 MARCH-PFIC অধ্যয়নের ফলাফল পাওয়ার পরে এটি পুনরায় জমা দেওয়ার পরিকল্পনা করে। গবেষণা PFIC সাব-টাইপগুলির একটি বিস্তৃত পরিসর এবং maralixibat এর উচ্চ মাত্রার মূল্যায়ন করছে।

মার্কিন প্রবিধানের পরিপ্রেক্ষিতে, এই বছরের মার্চ মাসে, FDA maralixibat-এর নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (NDA) গ্রহণ করেছে এবং 1 বছর বয়সী ALGS রোগীদের কোলেস্ট্যাটিক প্রুরিটাসের চিকিত্সার জন্য অগ্রাধিকার পর্যালোচনা মঞ্জুর করেছে৷ FDA NDA-এর" প্রেসক্রিপশন ড্রাগ ইউজার ফি আইন" (PDUFA) টার্গেট তারিখ 29 সেপ্টেম্বর, 2021। পূর্বে, FDA maralixibat rare pediatric disease designation (RPDD) এবং ব্রেকথ্রু ড্রাগ ডেজিনেশন (BTD) মঞ্জুর করেছে।

ALGS একটি বিরল যকৃতের রোগ, এবং বর্তমানে কোন স্বীকৃত চিকিৎসা নেই, তাই একটি প্রধান এবং জরুরী অপরিবর্তিত চিকিৎসা প্রয়োজন রয়েছে। Maralixibat-এর এই বিধ্বংসী রোগের জন্য প্রথমবারের মতো ওষুধের চিকিৎসার বিকল্প আনার সম্ভাবনা রয়েছে এবং এটি একটি অর্থবহ চিকিৎসা পরিকল্পনা প্রদান করবে যা শেষ পর্যন্ত লিভার প্রতিস্থাপনের প্রয়োজনীয়তা কমিয়ে দেবে।

maralixibat MAA ALGS রোগীদের চিকিত্সার জন্য দীর্ঘমেয়াদী ICONIC গবেষণা নিয়ে গঠিত। সমীক্ষায় দেখা গেছে যে মারালিক্সিব্যাট চিকিত্সা গ্রহণের পরে, চুলকানি উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত হয়েছিল (p< 0.0001)="" এবং="" অন্যান্য="" কোলেস্ট্যাটিক="" লিভার="" রোগের="" চিহ্নিতকারীগুলি="" উন্নত="" হয়েছিল।="" iconic="" অধ্যয়নের="" ডেটা="" একটি="" নতুন="" বিশ্লেষণ="" দ্বারা="" সমর্থিত="" যেটিতে="" algs="" রোগীদের="" (n="84)" একটি="" সমষ্টিকে="" অন্তর্ভুক্ত="" করা="" হয়েছে="" যা="" মারালিক্সিব্যাট="" দিয়ে="" চিকিত্সা="" করা="" হয়েছে="" এবং="" একটি="" প্রাকৃতিক="" ইতিহাস="" নিয়ন্ত্রণ="" গোষ্ঠীর="" সাথে="" তুলনা="" করা="" হয়েছে।="" 6-বছরের="" ঘটনা-মুক্ত="" বেঁচে="" থাকার="" হার="" ছিল="" পরিসংখ্যানগতভাবে="" উল্লেখযোগ্য="" উন্নতি="">< 0.0001),="" এবং="" ঘটনাটিকে="" বিলিয়ারি="" শান্ট="" সার্জারি,="" লিভার="" ট্রান্সপ্লান্টেশন,="" লিভারের="" ক্ষয়="" (অ্যাসাইটের="" জন্য="" চিকিত্সা="" বা="" ভেরিসিয়াল="" রক্তপাতের="" প্রয়োজন)="" হিসাবে="" সংজ্ঞায়িত="" করা="" হয়েছিল="">

মিরুমের প্রেসিডেন্ট এবং সিইও ক্রিস পিটজ বলেছেন: “6 বছরের ইভেন্ট-মুক্ত বেঁচে থাকার ডেটা, পূর্বে প্রকাশিত ICONIC গবেষণা ডেটা সহ, ALGS জমা ত্বরান্বিত করার জন্য একটি অনুঘটক প্রদান করে৷ ওষুধটি চালু হওয়ার কারণে আমাদের যত তাড়াতাড়ি সম্ভব রোগীদেরকে মারালিক্সিব্যাট সরবরাহ করতে হবে। এটি এই একগুঁয়ে এবং বিরল যকৃতের রোগে আক্রান্ত রোগীদের চিকিত্সার বিকল্পগুলিতে একটি বড় পরিবর্তন আনবে। সাম্প্রতিক দীর্ঘমেয়াদী বিশ্লেষণ আমাদের ALGS-এ এই গুরুত্বপূর্ণ পদক্ষেপ নিতে দেয়। আমরা ফেজ 3 MARCH-PFIC অধ্যয়ন শেষ করার পরে maralixibat জমা দেওয়ার পরিকল্পনা করছি। সমস্ত PFIC সাব-টাইপের জন্য নিয়ন্ত্রক অ্যাপ্লিকেশনের জন্য ব্যবহৃত হয়।"

ক্রিয়া এবং রাসায়নিক গঠনের maralixibat প্রক্রিয়া

অ্যালাগিল সিনড্রোম (ALGS) একটি বিরল জেনেটিক রোগ। পিত্ত নালীগুলি অস্বাভাবিকভাবে সংকীর্ণ, বিকৃত এবং সংখ্যায় হ্রাস পায়, যার ফলে যকৃতে পিত্ত জমা হয়, যা শেষ পর্যন্ত লিভারের রোগে পরিণত হয়। এটি অনুমান করা হয় যে ALGS এর ঘটনা প্রতি 30,000 জনে একটি কেস। ALGS রোগীদের মধ্যে, লিভার, হার্ট, কিডনি এবং কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্র সহ একাধিক অঙ্গ সিস্টেম মিউটেশন দ্বারা প্রভাবিত হতে পারে।

পিত্ত অ্যাসিড জমে রক্তে বর্জ্য পদার্থ নির্মূল করতে লিভারকে সঠিকভাবে কাজ করতে বাধা দেয়। সাম্প্রতিক প্রতিবেদন অনুসারে, 60%-75% ALGS রোগীরা প্রাপ্তবয়স্ক হওয়ার আগে লিভার প্রতিস্থাপন করে। ALGS লিভারের ক্ষতির কারণে সৃষ্ট লক্ষণ এবং উপসর্গগুলির মধ্যে জন্ডিস (ত্বকের হলুদ হওয়া), জ্যান্থোমা (যা ত্বকের নীচে কোলেস্টেরল জমাকে বিকৃত করে) এবং চুলকানি অন্তর্ভুক্ত করতে পারে। ALGS রোগীদের প্রুরিটাসটি সমস্ত দীর্ঘস্থায়ী লিভারের রোগের মধ্যে সবচেয়ে গুরুতর এবং সবচেয়ে বেশি আক্রান্ত শিশুদের মধ্যে তিন বছর বয়সে ঘটে।

Maralixibat একটি নতুন, ন্যূনতম শোষিত, মৌখিকভাবে পরিচালিত ওষুধ বিকাশের অধীনে। বেশ কিছু বিরল কোলেস্ট্যাটিক লিভার রোগের মূল্যায়ন করা হচ্ছে। maralixibat এপিকাল সোডিয়াম-নির্ভর পিত্ত অ্যাসিড ট্রান্সপোর্টার (ASBT) কে বাধা দেয়, যার ফলে মলের মধ্যে আরও বেশি পিত্ত অ্যাসিড নির্গত হয়, যার ফলে সিস্টেমিক পিত্ত অ্যাসিডের মাত্রা হ্রাস পায়, যার ফলে সম্ভাব্যভাবে পিত্ত অ্যাসিড-মধ্যস্থ যকৃতের ক্ষতি এবং সম্পর্কিত প্রভাব এবং জটিলতাগুলি হ্রাস পায়। .

আজ অবধি, 1,600 টিরও বেশি রোগী মারালিক্সিব্যাট চিকিত্সা পেয়েছেন, যার মধ্যে 120 টিরও বেশি শিশু রয়েছে যারা ALGS এবং প্রগতিশীল পারিবারিক ইন্ট্রাহেপ্যাটিক কোলেস্টেসিস (PFIC) এর জন্য মারালিক্সিব্যাট পেয়েছে। ICONIC নামক ফেজ 2b ALGS ক্লিনিকাল ট্রায়ালে, প্ল্যাসিবো গ্রহণকারী রোগীদের তুলনায়, মারালিক্সিব্যাট গ্রহণকারী রোগীরা উল্লেখযোগ্যভাবে পিত্ত অ্যাসিড এবং চুলকানি হ্রাস করে, জ্যান্থোমাস হ্রাস করে এবং দীর্ঘমেয়াদী বৃদ্ধি ত্বরান্বিত করে। একটি পর্যায় 2 পিএফআইসি গবেষণায়, জিনগতভাবে সংজ্ঞায়িত BSEP ত্রুটিগুলির একটি উপসেটে (PFIC2, প্রগতিশীল পারিবারিক ইন্ট্রাহেপ্যাটিক কোলেস্টেসিস টাইপ 2), রোগীরা ট্রান্সপ্ল্যান্ট বেঁচে থাকার বৃদ্ধি ছাড়াই মারালিক্সিব্যাট চিকিত্সার প্রতিক্রিয়া দেখিয়েছেন।

পূর্বে, FDA 1 বছর বয়সী ALGS রোগীদের প্রুরিটাস এবং PFIC2-এর চিকিত্সার জন্য maralixibat ব্রেকথ্রু ড্রাগ উপাধি (BTD) মঞ্জুর করেছে। পুরো অধ্যয়ন জুড়ে, মারালিক্সিবাট সাধারণত ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল, এবং সবচেয়ে সাধারণ চিকিত্সা-সম্পর্কিত প্রতিকূল ঘটনাগুলি ছিল ডায়রিয়া এবং পেটে ব্যথা। maralixibat ব্যাপকভাবে অধ্যয়ন করা হয়েছে, এবং এর নিরাপত্তা ডাটাবেস ASBT ইনহিবিটরদের বৃহত্তম ডাটাবেস প্রতিনিধিত্ব করে। যতক্ষণ না maralixibat অনুমোদিত হয় এবং প্রেসক্রিপশনের জন্য ব্যবহার করা যায়, ALGS রোগীরা Mirum's সম্প্রসারিত অ্যাক্সেস প্রোগ্রামের মাধ্যমে মারালিক্সিব্যাট চিকিত্সা পেতে পারেন।