অগ্রাধিকার পর্যালোচনার জন্য তাপ শক ইনডুসার আরিমোক্লোমল এফডিএ দ্বারা পর্যালোচনা করা হয়েছে!

অরফাজাইম একটি ডেনিশ বায়োফর্মাসিউটিক্যাল সংস্থা যা বিরল প্রোটিন ভুল বানানোর রোগের চিকিত্সার জন্য উদ্ভাবনী ওষুধ বিকাশের দিকে দৃষ্টি নিবদ্ধ করে। এর প্ল্যাটফর্মটি হিট শক প্রোটিন (এইচএসপি) এর প্রাথমিক বৈজ্ঞানিক আবিষ্কারের উপর ভিত্তি করে। সম্প্রতি, সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) অ্যারিমোক্লোমলের জন্য একটি নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (এনডিএ) গ্রহণ করেছে এবং নিম্যান-পিক ডিজিজ (এনপিসি) টাইপ সি এর চিকিত্সার জন্য অগ্রাধিকার পর্যালোচনা মঞ্জুর করেছে। এফডিএ প্রেসক্রিপশনকে মনোনীত করেছে ২০২১ সালের ১ March ই মার্চ টার্গেট অ্যাকশন তারিখ হিসাবে ড্রাগ ব্যবহারকারী ফি আইন (পিডিইউএফএ)। এজেন্সিটি জানিয়েছে যে আবেদনটি নিয়ে আলোচনা করার জন্য বর্তমানে একটি উপদেষ্টা কমিটির সভা করার পরিকল্পনা নেই।

এর আগে, এফডিএ এনপিসির চিকিত্সার জন্য অ্যারিমোক্লোমল ফাস্ট ট্র্যাক কোয়ালিফিকেশন (এফটিডি), ব্রেকথ্রু ড্রাগ কোয়ালিফিকেশন (বিটিডি), এতিম ড্রাগের যোগ্যতা (ওডিডি) এবং বিরল পেডিয়াট্রিক রোগের যোগ্যতা (আরপিডিডি) দিয়েছে। অরফাজাইম এই বছরের দ্বিতীয়ার্ধে ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) এর কাছে এনপিসির চিকিত্সার জন্য আরিমোক্লোমলয়ের জন্য বিপণন অনুমোদনের আবেদন (এমএএ) জমা দেওয়ারও পরিকল্পনা করে।

অরফাজাইমের প্রধান নির্বাহী কিম স্ট্রাটন বলেছেন: জিজি কোট; এনডিএ-র এনডিএর গ্রহণযোগ্যতা মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের এনপিসি রোগীদের প্রথম সম্ভাব্য ওষুধ আনার প্রক্রিয়ায় একটি গুরুত্বপূর্ণ মাইলফলক হিসাবে চিহ্নিত। এনপিসি আমেরিকা যুক্তরাষ্ট্রের একটি ধ্বংসাত্মক এবং প্রায়শই মারাত্মক রোগ। কোনও অনুমোদিত চিকিত্সা নেই। আমরা এনপিসি ক্ষেত্রে আনমেট চিকিত্সাগত প্রয়োজনগুলি সমাধানের জন্য পর্যালোচনাটি সম্পূর্ণ করতে এফডিএর সাথে কাজ করার প্রত্যাশায় রয়েছি। একই সাথে, আমরা পরের বছর সম্ভাব্য বাণিজ্যিক সরবরাহের জন্য প্রস্তুত করতে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে আমাদের কার্যক্রম প্রসারিত করার জন্য কঠোর পরিশ্রম করছি। জিজি কোট;

এনপিসি একটি বিধ্বংসী রোগ, এবং রোগ সংশোধন থেরাপির (ডিএমটি) জরুরি প্রয়োজন রয়েছে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, এনপিসির জন্য কোনও এফডিএ-অনুমোদিত চিকিত্সা নেই। অনুমোদিত হলে, অ্যারিমোক্লোমল মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে এনপিসির চিকিত্সার জন্য প্রথম ড্রাগে পরিণত হবে। ইউরোপে জাভ্যাসকা (মাইগলুস্ট্যাট) ২০০৯ সালে অনুমোদিত হয়েছিল এবং এটি এনপিসির চিকিত্সার একমাত্র ওষুধ। চীনে, মাইগ্লাস্টাট 2017 সালে জ্যাভিকো (মেগস্ট্যাট ক্যাপসুল) নামে বাণিজ্যিক বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল, যা প্রাপ্ত বয়স্ক এবং এনপিসিতে আক্রান্ত শিশুদের মধ্যে প্রগতিশীল স্নায়বিক লক্ষণগুলির চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয়।

পিভোটাল ফেজ II / III এর এলোমেলোযুক্ত প্লাসবো-নিয়ন্ত্রিত ট্রায়াল (সিটি-অর্জাই-এনপিসি -002) থেকে প্রাপ্ত ডেটা দেখিয়েছে যে অ্যারিমোক্লোমল এনপিসির স্নায়ুতন্ত্রের অগ্রগতি স্থিতিশীল করতে বিশেষত প্রভাব ফেলেছে, বিশেষত রোগীদের উপ-গোষ্ঠী -4 বছর বয়সে এবং রুটিন ক্লিনিকাল কেয়ারে রোগীদের সাবগ্রুপ হিসাবে মাইগ্লাস্ট্যাট (মেগলুস্ট্যাট) স্টালাগ) গ্রহণ করা। চিকিত্সার 2 বছরের সময়কালে, অ্যারিমোক্লোমল রোগের অগ্রগতিতে অবিচ্ছিন্ন উন্নতি দেখায়। এছাড়াও, প্রাথমিকভাবে এলোমোক্রোমল চিকিত্সায় স্যুইচ করার পরে যে রোগীদের প্রাথমিকভাবে এলোমেলোভাবে একটি প্লাসবো পাওয়ার জন্য নির্ধারিত করা হয়েছিল তারা রোগের অগ্রগতিতে 90% হ্রাস অনুভব করেছিলেন।

আরিমোক্লোমল আণবিক কাঠামো (চিত্র উত্স: উইকিপিডিয়া)

অ্যারিমোক্লোমল অরফাইজাইমের একটি নেতৃত্বের যৌগ। ওষুধটি একটি ছোট অণু তাপ শক স্ট্রেস সূচক যা হিট শক প্রোটিন (এইচএসপি) এর উত্পাদনকে প্রশস্ত করতে পারে। তাপ শক প্রতিক্রিয়া সেলুলার স্ট্রেস মোকাবেলার জন্য দায়ী একটি প্রতিরক্ষামূলক সিস্টেম এবং যথাযথ প্রোটিন ভাঁজ বজায় রাখতে জড়িত। এইচএসপি ত্রুটিযুক্ত ভুল বানানো প্রোটিনগুলি উদ্ধার করতে পারে, প্রোটিনের সমষ্টি পরিষ্কার করতে পারে এবং লাইসোসোমের কার্যকারিতা উন্নত করতে পারে।

মৌখিক প্রশাসনের পরে অ্যারিমোক্লোমল দ্রুত সারা শরীরে ছড়িয়ে দিতে পারে এবং রক্ত-মস্তিষ্কের বাধা পেরিয়ে মস্তিষ্কে প্রবেশ করতে পারে। ওষুধটি কোষের তাপের শক প্রতিক্রিয়া উদ্দীপনার মাধ্যমে চাপযুক্ত কোষগুলিতে ভূমিকা রাখে, ভুল কার্যকরী প্রোটিনগুলিকে স্বাভাবিক ক্রিয়াকলাপ পুনরুদ্ধারে সহায়তা করে বা সেল জিজি # 39; র রিসাইক্লিং সিস্টেম-লাইসোসোমগুলি ব্যবহার করে, এই প্রোটিনগুলি যখন পুনরুদ্ধার করতে পারে না তখন তাদের পুনরুদ্ধার করতে পারে ফাংশন এটি আর বিষাক্ত সংশ্লেষ তৈরি করবে না, যা ভুল বানানো প্রোটিনের জমে কমাতে সহায়তা করবে, যা অনেক রোগ এবং লক্ষণগুলির কারণ হতে পারে।

বর্তমানে, অ্যারিমোক্লোমল 4 টি বিরল রোগের চিকিত্সার জন্য সম্ভাব্য থেরাপি হিসাবে বিকাশ করা হচ্ছে, যার মধ্যে রয়েছে: 2 লাইসোসোমাল স্টোরেজ ডিজিজ (সি টাইপ নিম্যান-পিক ডিজিজ [এনপিসি] এবং গাউচার ডিজিজ [জিডি]) এবং 2 নিউরোমাসকুলার ডিজিজ (বিক্ষিপ্ত অন্তর্ভুক্তি দেহের মায়োসাইটিস) [এসআইবিএম], অ্যামোট্রোফিক পার্শ্বীয় স্ক্লেরোসিস [ALS])। ওষুধটি প্রথম ধাপ II, 4 য় পর্যায় এবং 1 টি প্রাথমিক পর্যায় II / III ক্লিনিকাল ট্রায়ালে অধ্যয়ন করা হয়েছে।

নিম্যান-পিক ডিজিজ (এনপিসি) টাইপ সি একটি জেনেটিক, প্রগ্রেসিভ, ডিজিলিটাইটিং এবং প্রায়শই মারাত্মক স্নায়বিক রোগ। রোগটি লাইসোসোমাল স্টোরেজ ডিজিজ নামে পরিচিত একটি পরিবারে আসে এবং এটি মিউটেশনগুলির কারণে ঘটে যা এনপিসি প্রোটিনের ত্রুটি সৃষ্টি করে। সুতরাং, লিপিডগুলি সাধারণত টিস্যু এবং অঙ্গগুলিতে (মস্তিষ্ক সহ) লিজোসোমগুলি জমে এবং রোগের প্যাথলজি ড্রাইভ করে cleared মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপে এনপিসি আক্রান্ত রোগীর সংখ্যা এক হাজার থেকে ২২ হাজার হিসাবে অনুমান করা হয়।

অ্যারিমোক্লোমলকে এনপিসির রোগের অগ্রগতির জন্য ক্লিনিকভাবে উল্লেখযোগ্য প্রভাব দেখা গেছে, যা আরও বায়োমার্কার প্রভাব দ্বারা সমর্থিত, যা রোগের জৈবিক ভিত্তিতে প্রভাব দেখায় এবং ভাল সুরক্ষা এবং সহনশীলতা দেয়।