এপিডিওলেক্স ইউরোপ টিউবারাস স্ক্লেরোসিস (টিএসসি) সম্পর্কিত মৃগীরোগের চিকিত্সার জন্য নতুন ইঙ্গিতগুলির জন্য আবেদন করে

ব্রিটিশ ওষুধ সংস্থা জিডাব্লু ফার্মা গাঁজা থেকে নতুন চিকিত্সার ওষুধ আবিষ্কার, বিকাশ এবং বাণিজ্যিকীকরণের জন্য উত্সর্গীকৃত উদ্ভিদ উদ্ভূত কানাবিনয়েড থেরাপিউটিক পণ্যগুলির বিকাশে একটি বিশ্বনেতা। সম্প্রতি সংস্থাটি ঘোষণা করেছিল যে তারা টিউবারাস স্ক্লেরোসিস সিনড্রোম (টিএসসি) সম্পর্কিত আক্রান্ত রোগের চিকিত্সার জন্য এপিডায়োলিক্স (ক্যানাবিডিয়ল, ক্যানাবিডিয়ল, সিবিডি) মৌখিক তরল প্রস্তুতির জন্য অনুমোদনের জন্য ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) - এর দ্বিতীয় শ্রেণীর পরিবর্তনের আবেদন জমা দিয়েছে। গত মাসে, জিডাব্লু মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) এর কাছে একটি পরিপূরক নতুন ওষুধ অ্যাপ্লিকেশন (এসএনডিএ) জমা দিয়েছে উপরে বর্ণিত একই সংকেতের জন্য ওষুধের (মার্কিন বাজারের নাম: এপিডিওলেক্স) অনুমোদনের জন্য।

অনুমোদিত হলে, এটি মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপের এপিডিওলেক্স / এপিডিওলেক্সের তৃতীয় ইঙ্গিত হবে। এর আগে, ড্রাগটি লেনাক্স-গাস্টাট সিনড্রোম (এলজিএস) এবং দ্রাভেট সিনড্রোম (ডিএস) এর সাথে জড়িত মৃগীরোগের চিকিত্সার সংযোজন হিসাবে 2 বছর বা তার বেশি বয়সী রোগীদের জন্য মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে অনুমোদিত হয়েছে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে, এপিডিওলেক্স / এপিডিওলিক্সকে ডিএস, এলজিএস এবং টিএসসি-সংক্রান্ত আক্রান্ত রোগের চিকিত্সার জন্য এতিম ওষুধের যোগ্যতা দেওয়া হয়েছে, যার প্রত্যেকটিই বিরল, মারাত্মক, শৈশবকালীন ড্রাগ-অবাধ্যতার মতো মৃগীরোগ ।

টিএসসি একটি বিরল, গুরুতর, শৈশবে উত্তরাধিকার সূত্রে প্রাপ্ত রোগ। মৃগী টিএসসির সর্বাধিক সাধারণ স্নায়বিক বৈশিষ্ট্য। টিএসসির প্রায় দুই-তৃতীয়াংশ রোগী ওষুধ-অবাধ্যতাজনিত কারণে আক্রান্ত হতে পারেন। টিএসসি-সংক্রান্ত খিঁচুনি সমাধানে নতুন চিকিত্সা পদ্ধতির একটি বড় প্রয়োজন। তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল অধ্যয়নের তথ্য থেকে দেখা গেছে যে এপিডিওলেক্স টিএসসি-সংক্রান্ত রিফ্র্যাক্টরি খিঁচুনি (ফোকাল এবং সিস্টেমিক উভয়ই) উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করেছে এবং প্লাসিবোর তুলনায় রোগীর সামগ্রিক অবস্থার উন্নতি করেছে। অনুমোদিত হলে, এপিডিওলেক্স টিএসসি রোগীর জনসংখ্যার জন্য একটি গুরুত্বপূর্ণ চিকিত্সার বিকল্প সরবরাহ করবে।

টিউবারাস স্ক্লেরোসিস সিন্ড্রোম-টিএসসি (উত্স: চাইল্ডিউনারোলজিফাউন্ডেশন.অর্গ)

এই নতুন ইঙ্গিত অ্যাপ্লিকেশনটি এলোমেলোভাবে, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লাসেবো-নিয়ন্ত্রিত পর্যায়ে III ক্লিনিকাল অধ্যয়নের ফলাফলের ভিত্তিতে তৈরি। গবেষণায় মোট 224 জন রোগী (বয়স 1-65 বছর) চিকিত্সার প্রতিরোধী (অবাধ্যতা) হিসাবে চিহ্নিত হয়েছিল। এই রোগীদের এলোমেলোভাবে এপিডিওলেক্স 25 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন (এন = 75), এপিডাইলেক্স 50 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন (এন = 73), প্লেসবো (এন = 76), 16 সপ্তাহের চিকিত্সা (4-সপ্তাহের টাইটারেশন পিরিয়ড) পাওয়ার জন্য নির্ধারিত হয়েছিল , 12-সপ্তাহ রক্ষণাবেক্ষণের সময়কাল)। টিএসসি-সম্পর্কিত ফোকাল এবং সিস্টেমিক খিঁচুনির ফ্রিকোয়েন্সিটির তুলনায় প্রাথমিক এন্ডপয়েন্টটি চিকিত্সার সময় এপিডিওলেক্স বনাম প্লেসবোতে বেসলাইন থেকে শতাংশ পরিবর্তন ছিল। মূল মাধ্যমিকের অন্তর্ভুক্তগুলির মধ্যে রয়েছে: খিঁচুনিতে ≥50% হ্রাস সহ রোগীদের অনুপাত, মোট আটকানো ফ্রিকোয়েন্সিতে foc50% হ্রাস সহ রোগীদের অনুপাত (কেন্দ্রিক সংবেদনশীলতা এবং খিঁচুনি সহ),

ফলাফলগুলি দেখায় যে অধ্যয়নটি প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে। প্লাসবো গ্রুপের সাথে তুলনা করে, এপিডিওলেক্স চিকিত্সা গোষ্ঠীতে টিএসসি-সংক্রান্ত খিঁচুনির ফ্রিকোয়েন্সি উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস পেয়েছিল: এপিডিওলেক্স 25 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন চিকিত্সা গ্রুপ এবং 50 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন চিকিত্সা গ্রুপ বেসলাইন থেকে 49% হ্রাস পেয়েছে। 48%, প্লেসবো গ্রুপে 27% হ্রাস (পি = 0.0009, পি = 0.00118)।

সমস্ত মূল মাধ্যমিক শেষের ফলাফলগুলি প্রাথমিক প্রান্তে থাকা প্রভাবকে সমর্থন করে। বিশেষত: (২) প্লাসবো গ্রুপের সাথে তুলনা করলে, এপিডিওলিক্স চিকিত্সা গোষ্ঠীর উচ্চতর শতাংশের রোগীদের মধ্যে 50% বা তার থেকেও বেশি হ্রাস ছিল (25 মিলি / কেজি / দিন গ্রুপে 36% এবং 50 মিলি / কেজি / দিনের গ্রুপে) 40 %, প্লাসেবো গ্রুপে 22%, পি = 0.0692 এবং পি = 0.0245)। (২) প্লেসবো গ্রুপের সাথে তুলনা করে, দ্বি-ডোজ এপিডিওলেক্স চিকিত্সা গোষ্ঠীর ৪৮% রোগী মোট আটকের ফ্রিকোয়েন্সি (ফোকাস সংবেদন এবং খিঁচুনি সহ) এর বেশি হ্রাস অনুভব করেছেন, তুলনামূলকভাবে প্লেসবো গ্রুপের ২ with% (পি = 0.0013 এবং) পি = 0.0018)। (3) রোগী / কেয়ারগিভার সামগ্রিক ছাপ (এস / সিজিআইসি) প্রশ্নাবলী জরিপের ফলাফল অনুসারে, এপিডিএলেক্স 25 মিলি / কেজি / দিন গ্রুপ এবং এপিডাইলেক্স 50 মিলি / কেজি / ডে গ্রুপ দ্বারা অনুপাতগুলি 69% উন্নত হয়েছে, %২% এবং স্বাচ্ছন্দ্য যথাক্রমে। ডোজ গ্রুপটি ছিল 39% (পি = 0.0074 এবং পি = 0.0580)। (৪) অতিরিক্ত বিশ্লেষণে দেখা গেছে যে এপিডিওলক্সের সাথে চিকিত্সা করা রোগীরা প্লাসবো (25 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন চিকিত্সা গ্রুপ, 50 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন চিকিত্সা গ্রুপে যথাক্রমে 52% এবং 50%) রোগীদের তুলনায় যৌগিক ফোকাল খিঁচুনিতে বেশি হ্রাস পেয়েছিলেন এবং প্ল্যাসেবো গ্রুপে 32%, পি = 0.0076 এবং পি = 0.0116)।

এই গবেষণায় পর্যবেক্ষণ করা সুরক্ষা প্রোফাইলটি পূর্ববর্তী গবেষণার ফলাফলের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ এবং কোনও নতুন সুরক্ষা ঝুঁকি চিহ্নিত করা যায় নি। প্রতিকূল ঘটনাগুলির ঘটনা (এই) 25 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন গ্রুপে 93%, 50 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন গ্রুপে 100% এবং প্লাসবো গ্রুপে 95% ছিল। 50 মিলিগ্রাম / কেজি / দিনের চেয়ে কম 25 মিলিগ্রাম / কেজি / দিনের বিরূপ ইভেন্ট সহ উভয় ডোজই গ্রহণযোগ্য সুরক্ষা পায়। সবচেয়ে সাধারণ বিরূপ প্রতিক্রিয়া হ'ল ডায়রিয়া, ক্ষুধা এবং তন্দ্রা হ্রাস।

টিউবারাস স্ক্লেরোসিস (টিএসসি) একটি বিরল জেনেটিক রোগ যা আমেরিকা যুক্তরাষ্ট্রের প্রায় 50,000 মানুষ এবং বিশ্বব্যাপী প্রায় 1 মিলিয়ন মানুষকে প্রভাবিত করে। বিশ্বব্যাপী, প্রতিদিন কমপক্ষে 2 টিএসসি বাচ্চা জন্মগ্রহণ করে এবং অনুমান করা হয় যে প্রতি 6000 নবজাতকের মধ্যে একটি করে রয়েছে। এই রোগটি মূলত মস্তিষ্ক, ত্বক, হৃদয়, চোখ, কিডনি এবং ফুসফুস সহ শরীরের গুরুত্বপূর্ণ অঙ্গগুলিতে সৌম্য টিউমার বাড়ায় এবং বংশগত মৃগীর প্রধান কারণ is টিএসসি সাধারণত জন্মের পরে প্রথম বছরে দেখা দেয়, ফোকাল এপিলেপসি বা শিশুতোষ spasms হিসাবে উদ্ভাসিত হয়, এবং অটিজম এবং বৌদ্ধিক অক্ষমতা ঝুঁকির সাথে যুক্ত associated অবস্থার তীব্রতা বিভিন্নভাবে পরিবর্তিত হতে পারে। কিছু বাচ্চার ক্ষেত্রে এই রোগটি খুব হালকা, আবার অন্যদের মধ্যে প্রাণঘাতী জটিলতা থাকতে পারে। টিএসসির প্রায় 85% রোগীর মৃগী রয়েছে এবং তারা ওষুধে অবাধ্য হতে পারে। টিএসসির 60০% এরও বেশি রোগী এন্টিপিলিপটিক ওষুধ, মৃগী শল্য চিকিত্সা, কেটোজেনিক ডায়েট বা যোনি উদ্দীপনার মতো স্ট্যান্ডার্ড চিকিত্সার মাধ্যমে খিঁচুনি নিয়ন্ত্রণ করতে পারবেন না। বিপরীতে, টিএসসিবিহীন মৃগী রোগীদের 30-40% রোগ প্রতিরোধী।

এপিডিওলেক্স / এপিডিওলেক্স সিবিডি এক্সট্র্যাক্টের একটি মৌখিক, উচ্চ-বিশুদ্ধতা তরল এক্সট্র্যাক্ট। সিবিডি হ'ল একটি নন-সাইকোট্রপিক উপাদান যা গাঁজা গাছ থেকে উদ্ভূত এবং স্নায়ুতন্ত্রের উপর একাধিক ফার্মাকোলজিকাল প্রভাব ফেলে। বিপুল সংখ্যক গবেষণায় দেখা গেছে যে সিবিডির সুস্পষ্ট এন্টিপিলিপটিক এবং অ্যান্টিকনভালস্যান্ট ক্রিয়াকলাপ রয়েছে এবং বিদ্যমান এন্টিপিলিপটিক ড্রাগগুলির চেয়ে কম পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া রয়েছে।

এপিডিওলেক্স / এপিডিওলেক্স হ'ল মৃগী রোগের চিকিত্সার জন্য মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপ কর্তৃক অনুমোদিত প্রথম উদ্ভিদ-উদ্ভূত কানাবিনয়েড ড্রাগ এবং এটি প্রথম নতুন অ্যান্টিপিলিপটিক ড্রাগ (এইডি )ও। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, এপিডিওলেক্স জুন 2018 এ অনুমোদিত হয়েছিল the ইউরোপীয় ইউনিয়নে, এপিডিওলিক্স জুন 2019 এ অনুমোদিত হয়েছিল the ড্রাগের বাণিজ্যিক সম্ভাবনা সম্পর্কে শিল্পটি অত্যন্ত আশাবাদী। ক্লেরিভেট পূর্বে পূর্বাভাস দিয়েছে যে ২০২২ সালে বিক্রয়টি ১.২ বিলিয়ন ডলারে পৌঁছে যাবে।

বর্তমানে জিএসডাব্লু ফার্মাসিউটিক্যালস টিএসসি এবং রেট সিনড্রোম সহ অন্যান্য বিরল রোগের চিকিত্সার জন্য এপিডিওলেক্স / এপিডিওলিক্স বিকাশ করছে। জিডাব্লু চালু করেছে বিশ্বের প্রথম প্ল্যান্ট-উদ্ভূত কানাবিনোয়াইড প্রেসক্রিপশন ড্রাগ, যা একাধিক স্ক্লেরোসিসে স্পাস্টিটির চিকিত্সার জন্য মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের বাইরের অনেকের দ্বারা অনুমোদিত, সিটিভেক্স (নবিক্সিমলস) চালু করেছে; এফডিএ অনুমোদনের জন্য। কোম্পানির পাইপলাইনে মৃগী, অটিজম, গ্লিয়োব্লাস্টোমা এবং সিজোফ্রেনিয়ার চিকিত্সার জন্য যৌগিক সহ একাধিক কানাবিনয়েড প্রার্থী রয়েছে।